【摘要】孤儿药的定价和报销关系到患者用药的可及性，对罕见病的防治与保障具有重要意义。欧洲国家在孤儿药医保准入过程中形成了卫生技术评估的特殊标准和路径，并建立了专项支付基金和多样化的风险分担协议，有效地提升了孤儿药的可及性。基于此，文章选取欧洲典型国家，对比分析其孤儿药定价和报销的主要特点和共性保障思路，提出“构建孤儿药卫生技术评估加速程序、探索医保外孤儿药的分类保障机制、通过孤儿药定价和调整实现供给及研发的激励机制”的建议，以期为优化我国孤儿药市场准入机制提供参考依据。