【摘要】罕见病防治药械关涉人民生命健康，如何激励企业加大研发投入、确保产品安全有效可及，是全面推进健康中国建设面临的重要问题。中国积累了通过立法开展研发激励的有益经验，但存在激励措施单一、关键制度缺位、激励领域失衡、专门立法缺位、政策待法定化、规范之间存在冲突等问题。从保护患者权益、落实宪法条款、加强制度建设等角度出发，应当在法治轨道上以制度创新、制度合力提升产品可获得性。具体到研发激励法律保障机制建构上，应当遵循回应性立法与前瞻性立法并重、研发激励与全生命周期监管并重等理念；将研发激励立法融入一般法和专门法，聚焦监管环节布局下位法；以“上市前节约研发成本，上市中加快上市进程，上市后提高研发回报”为目标，明确各阶段制度建设重点、框定立法实质内容。