【摘要】目的:以脊髓性肌萎缩症为例,探索不同保障水平下其用药的可负担性,为进一步完善罕见病用药保障制度、促进罕见病患者用药可及性提出政策建议。方法:分析我国各地对脊髓性肌萎缩症用药的保障政策和保障水平,采用WHO/HAI标准调查法评估不同保障水平下脊髓性肌萎缩症用药的可负担性。结果:我国15个地区采用大病保险、补充医疗保险、普惠型商业健康保险或医疗救助等形式对脊髓性肌萎缩症用药进行了保障。相比无保障地区,各地对脊髓性肌萎缩症用药保障政策均在一定程度上提高了患者用药可负担性。此外,农村居民用药可负担性低于城市居民。结论:各地的保障政策在一定程度上提高了患者用药可负担性,但保障力度还有待进一步提高。建议根据各地城镇、农村居民收入水平合理设置药品自付上限,实实在在地提高患者用药可负担性。