【摘要】目的:分析上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金保障罕见病患者情况。方法:基于2019—2020学年第一学期数据,根据国家《第一批罕见病目录》筛选罕见病患者,开展相关描述性统计分析。结果:该学期共保障了 134名400人次罕见病住院患者,分别占总保障人数和次数的0.26%和0.66%。共涉及24种罕见病,其中血友病患者人数最多,达81名,共发生住院308人次。罕见病患者住院次均费用达15 293元,是所有患者费用的1.7倍。上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金对罕见病患者次均支付费用为5 892元,是所有患者的2.7倍。罕见病患者住院次均费用居民医保、上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金和个人的支付比例分别为10.12%、38.53%和51.35%。上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金对罕见病患者住院支付费用占基金支付总费用的1.77%。结论:上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金对罕见病儿童和青少年因罕见病住院起到了重要的补充保障作用。但罕见病患者个人支付费用仍较高,尤其是超高值药物罕见病患者的费用保障仍是难题。因此,一方面,上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金应该探索如何进一步提高罕见病、重大疾病的保障程度;另一方面,亟需建立和完善多元、有效、可持续的罕见病超高值药物费用保障机制。